2017.3.24

【異なる2つの神経難病、筋萎縮性側索硬化症と脊髄小脳変性症に共通した全く新しい治療標的を発見～東京医科歯科大学】
東京医科歯科大学医学部附属病院 長寿・健康人生推進センター 石川欽也教授と東京医科歯科大学 水澤英洋特命教授・兼 国立精神・神経医療研究センター総長、大学院医歯学総合研究科脳神経病態学分野　横田隆徳教授の研究グループは、国立精神・神経医療研究センター　神経研究所疾病研究第四部　永井義隆室長(現：大阪大学大学院医学系研究科　神経難病認知症探索治療学寄附講座　教授)、同　和田圭司部長（現：同トランスレーショナル・メディカルセンター長）、ストラスブール大学、トロント小児病院などとの共同研究で、日本人特有と言われる遺伝性脊髄小脳変性症「SCA31」を引き起こす長いRNAくりかえし配列の神経毒性が、筋萎縮性側索硬化症(ALS)の原因蛋白であるTDP-43やFUS, hnRNPA2/B1によって緩和されることをつきとめました。逆にALSの原因となるTDP-43やFUS, hnRNPA2/B1の毒性は、短く毒性のないRNAくりかえし配列で緩和され、SCA31やALSの治療法開発に向けた画期的な発見をしました。この研究は科学技術振興機構　戦略的創造研究推進事業（CREST）からの受託研究課題「プルキンエ細胞変性の分子病態に基づく診断・治療の開発」を筆頭とし、日本医療研究開発機構受託研究費（脳科学研究戦略推進プログラム、難治性疾患実用化研究事業）、ならびに文部科学省科学研究費補助金などの支援のもとでおこなわれたもので、その研究成果は、国際科学誌Neuron（ニューロン）に、2017年3月23日正午（米国東部時間）にオンライン版で発表されました。
【詳細ページ】
http://www.tmd.ac.jp/press-release/20170324/index.html